| 企业名称： |
| 网址： | 注册资本： |
| 企业性质： | 注册时间：2023/4/23 0:00:00 |
| 知识产权情况： | 所属地域： |
公司简介
成立于2021年12月，是一家通过靶向RNA编辑技术开发针对危害人类健康尚无有效常规治疗手段的创新药物研发公司 。公司创始人兼首席科学家张锐，是中山大学生命科学学院教授和孙逸仙纪念医院讲座教授；国家“千人计划”引进人才；广东省珠江人才计划海外英才创新创业团队核心成员。师从RNA编辑领域领袖斯坦福大学Jin Billy Li教授，主持过多项主持国家自然基金重大计划、 广东省精准医学重大科技专项等项目。长期从事RNA编辑研究，在Nature Methods, Nature Structural & Molecular Biology等权威科研杂志发表多篇RNA编辑领域研究论文。公司核心团队包括有来自中山大学、康奈尔大学、GSK、阿斯利康、广东东阳光等名校名企的高级人才，拥有丰富的药物开发、医学转化、RNA编辑研究、递送系统开发、临床研究和运营管理经验。
项目概述
公司自主开发的 MIMIC RNA编辑系统，通过模拟ADAR的天然底物序列设计gRNA，用于招募内源ADAR进行RNA编辑，比目前已有系统有更高的RNA编辑效率。核心技术平台包括：1）ADAR底物图谱：通过自主研发技术建立多种细胞类型的ADAR1和ADAR2底物图谱，基于图谱筛选高亲和性可招募内源ADAR的gRNA序列。2）序列筛选平台：拥有自主知识产权的高通量筛选系统用于筛选高效编辑的序列，可以同时针对上百个疾病位点设计最优化的gRNA序列用于招募内源的ADAR1或ADAR2对特定的位点进行编辑。3）递送系统：开发多种递送系统用于定向递送gRNA到多种特定细胞，拓展RNA编辑系统可以应用的靶器官。
市场前景分析
RNA编辑技术属于基因治疗范畴，是近几年生物医药火热的发展赛道。根据Reports and Data的预测，全球基因组编辑市场规模在2028年预计将达到150.9亿美元，复合年增长率为14.8%；2021年-2025年，中国基因治疗行业市场规模将从504亿元人民币增长至1,208亿元人民币，年复合增长率24.4%。RNA编辑赛道目前欧美也为新兴状态，全球尚无通过该技术路径申报IND的新药项目